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A型血友病新药!拜耳聚乙二醇化长效药物Jivi预防性治疗≥5年具有长期疗效和安全性

来源:本站原创 2019-07-12 18:59


2019年07月12日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳(Bayer)近日在澳大利亚墨尔本举行的2019年第27届国际血栓与止血学会年会(ISTH2019)上公布了长效药物Jivi(BAY94-9027)治疗A型血友病III期PROTECT VIII扩展研究的新数据。

PROTECT VIII研究评估了Jivi用于A型血友病患者预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。之前公布的结果显示,Jivi每7天1次、每5天1次、每周2次预防性用药时,具有良好的预防出血作用。此外,Jivi也能有效控制手术过程中的出血事件以及有效治疗所有出血事件,大多数情况下只需静脉输注一次或2次。

此次扩展研究部分,旨在探讨Jivi在截止2018年8月31日已完成≥5年预防性治疗患者中的疗效和安全性。

Jivi预防性治疗≥5年患者中的年出血率(ABR)数据

至截止日期,共有36例患者完成了5年Jivi预防性治疗(中位暴露天数:341天),中位(四分位[Q1;Q3])年出血率为1.2(0.4;2.1)、关节年出血率为0.8(0.3;1.8)。研究中,没有发生药物相关严重不良事件,没有患者确认出现FIII抑制剂(滴度≥0.6贝塞斯达单位)。

该结果表明:采用最适合个体患者需求的输液方案,Jivi的疗效在扩展期内保持不变。这一长期证据支持了这款聚乙二醇化产品的有利风险效益。数据支持了Jivi作为A型血友病患者的长期治疗选择。

Jivi是一种长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII(PEG-rFVIII),可递送更高的持续水平的FVIII,由于在特定的位点进行了聚乙二醇化,因此具有延长的血液半衰期。Jivi于2018年获得美国、日本、欧盟批准,是拜耳血友病组合中的第3个A型血友病药物,另2个分别为Kovaltry和Kogenate-FS。

当前,A型血友病的标准护理是凝血因子VIII替代疗法,这需要定期输注并维持足够VIII水平足够高,以预防出血。鉴于目前市面上的VIII产品半衰期短,预防性用药可能需要频繁给药,通常为每隔一天或每周三次。

Jivi通过精心设计,在重组人凝血因子VIII蛋白表面插入一个半胱氨酸残基(Cys),并以此作为聚乙二醇(PEG)聚合物的附着位点,来达到延长半衰期的目的,同时保留rFVIII的生物学活性。

A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病,这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量或分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病,多发于男性。A型血友病通常是由体内VIII因子缺乏引起,其特点是患者血液不能正常凝固,导致不受控和频繁的持续或自发性出血,特别是出血进入关节、肌肉或其他组织,导致慢性关节损害。外部伤害,即使是轻微的,也可能导致严重后果。与正常人相比,A型血友病患者凝血时间显著延长。

据估计,A型血友病的发病率约为5000分之一。在过去的几十年中,血友病临床治疗已取得了长足的进步,患者预期寿命已从1920年的11.4年提高至正常人寿命。目前,血友病领域的研究目标主要是减轻治疗负担,提供患者生活质量。(生物谷Bioon.com)

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